Bei der Gentherapie handelt es sich um ein experimentelles medizinisches Verfahren, bei dem versucht wird, eine genetische Mutation (fehlende oder veränderte Gene) zu korrigieren, sodass ordnungsgemäß funktionierende Gene in den Zellen wiederhergestellt werden. Wenn die Gentherapie funktioniert, stehen den Zellen wieder die richtigen Anweisungen zum Aufbau von Proteinen (Chemikalien, die chemische Reaktionen im Körper steuern und steuern) zur Verfügung, und der Körper kehrt zu einer normalen oder gesünderen Funktion zurück.
Wissenschaftler begannen erstmals in den 1960er Jahren über die Möglichkeit dieser Methode zur Heilung von Krankheiten zu diskutieren. 1970 versuchte der amerikanische Arzt Stanfield Rogers am Oak Ridge National Laboratory in Tennessee, zwei Schwestern mit einer Gentherapie zu behandeln, die an einer genetischen Störung namens Argininämie litten. Bei dieser genetischen Störung fehlt dem Körper ein Enzym (eine Proteinart) namens Arginase. Bei Menschen mit dieser Störung können Anfälle und geistige Beeinträchtigungen auftreten. Rogers versuchte, die Schwestern zu behandeln, indem er ein Virus einsetzte, um das gesunde Gen in ihre Zellen zu transportieren. In diesem Fall war die Gentherapie erfolglos.
1977 gelang es Wissenschaftlern, mithilfe gentherapeutischer Techniken ein Gen in die Zellen von Säugetieren einzuschleusen. Der amerikanische Arzt W. French Anderson führte 1990 eine der ersten Studien zur Gentherapie beim Menschen an einem vierjährigen Mädchen durch, das an einer seltenen genetischen Störung des Immunsystems namens schwerer kombinierter Immunschwäche (SCID) litt. Das Immunsystem bekämpft Infektionen durch Bakterien und Viren, und die Störung machte es ihrem Körper schwer, gesund zu bleiben. Anderson und sein Team haben ihre weißen Blutkörperchen genetisch verändert und sie dann in ihren Körper zurückgeführt. Die neuen weißen Blutkörperchen stärkten das Immunsystem des Mädchens und ermöglichten ihr das Überleben.
Ein weiterer Rückschlag für die Gentherapie ereignete sich 1999. Ein achtzehnjähriger Patient namens Jesse Gelsinger war an einem Gentherapieversuch für eine genetisch bedingte Krankheit namens Ornithin-Transcarboxylase-Mangel (OTCD) beteiligt. Diese seltene Krankheit verhindert, dass die Leber Ammoniak abbaut, das sich im Körper ansammeln und giftig werden kann. Gelsinger starb vier Tage nach Beginn der Behandlung an Organversagen. Forscher gehen davon aus, dass sein Immunsystem auf das Virus reagierte, das das neue Gen in seine Zellen transportierte.
Im Jahr 2000 gelang es dem französischen Forscher Alain Fischer, Kinder von einer ähnlichen Erkrankung des Immunsystems zu heilen. Als Genträger nutzte Fischer Retroviren. Retroviren sind eine Art von Viren, deren genetisches Material Ribonukleinsäure (RNA) anstelle von DNA verwendet. Retroviren produzieren ein Enzym (ein Protein, das eine biochemische Reaktion steuert), das DNA auf einem RNA-Strang aufbaut. Das bekannteste dieser Retroviren ist das Humane Immundefizienzvirus (HIV), das für das erworbene Immunschwächesyndrom (AIDS) verantwortlich ist. Fischer fügte ein Retrovirus mit dem normalen Gen in die Blutstammzellen der Kinder ein. Einige Monate später entwickelten zwei der Kinder in der Studie eine leukämieähnliche Krankheit (eine Krebsart, die in den Zellen beginnt, die Blutzellen bilden). Infolgedessen stoppte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Einsatz von Retroviren in den Vereinigten Staaten.
Obwohl die Forschung auf diesem Gebiet langsam voranschreitet, schreitet sie dennoch voran. Im Jahr 2003 war in China die erste offiziell zugelassene Gentherapie erhältlich. Mehrere Arten der Gentherapie warten auf die Zulassung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration.